2025 Blog 4 – El impacto de la falta de disponibilidad de medicamentos en los pacientes

En esta nueva edición de la serie Blogs y Vlogs de WAPO 2025, hemos tenido la suerte de contar con la Dra. Diana Isaacs, especialista en farmacia clínica endocrinológica y directora de educación & formación y tecnología de la diabetes en la Clínica Cleveland de Cleveland, Ohio. En esta entrevista, la Dra. Isaacs comparte su experiencia sobre un tema vital del que no se habla lo suficiente: el impacto que tiene la falta de disponibilidad de medicamentos en los pacientes.

Este artículo ofrece un resumen de la entrevista del Vlog que puede encontrar en inglés y español en la Biblioteca de la página web de WAPO, así como en el Canal de YouTube.

¿Cuáles son los medicamentos más críticos para los pacientes con afecciones endocrinas y cuáles son los riesgos para la salud cuando no se dispone de estos tratamientos?

La Dra. Isaacs comenzó destacando el papel fundamental que desempeñan los medicamentos en el tratamiento de diferentes afecciones endocrinas, incluidos los trastornos hipofisarios y la insuficiencia suprarrenal. Empezó hablando de una de las clases más esenciales de medicación utilizada para la insuficiencia suprarrenal, que son los glucocorticoides, o esteroides, a menudo prescritos en forma de hidrocortisona. Este medicamento es vital para muchas funciones fisiológicas, como la respuesta del organismo al estrés, la regulación de la presión arterial, la función del sistema inmunológico y el metabolismo de proteínas, carbohidratos y grasas. Es el fármaco más recetado de su clase, ya que imita la forma natural del organismo de producir cortisol. A continuación habló de los mineralocorticoides, como la fludrocortisona, que se prescriben como terapia de sustitución de la aldosterona. La aldosterona es una hormona esencial para equilibrar los electrolitos y los fluidos del organismo, así como para mantener una presión arterial sana. En pacientes con insuficiencia suprarrenal, no tener acceso a este tipo de medicamentos puede conducir a una emergencia médica potencialmente mortal conocida como crisis suprarrenal.

A continuación, la Dra. Isaacs dio otro ejemplo de un medicamento crítico, llamado desmopresina, que es muy importante para un trastorno hipofisario llamado deficiencia de arginina vasopresina (AVP) (antes conocida como diabetes insípida central). En los pacientes con deficiencia de AVP, la desmopresina sustituye a la vasopresina, una hormona esencial para el correcto equilibrio de líquidos en el organismo, ya que envía señales a los riñones para que retengan agua.

También se refirió a la diabetes, donde la insulina es la piedra angular del tratamiento. “La insulina es vital, sobre todo para las personas con diabetes de tipo 1”, afirmó. Algunas personas con diabetes de tipo 2 también dependen de la insulina para controlar sus niveles de azúcar en sangre, por lo que la falta de acceso a este tratamiento puede convertirse rápidamente en una emergencia potencialmente mortal. Unos niveles inadecuados de insulina a lo largo del tiempo también pueden provocar complicaciones graves, como problemas de vista, neuropatía (que se manifiesta con hormigueo en las manos o los pies) y enfermedades cardiovasculares, que aumentan el riesgo de infartos y derrames cerebrales.

Está claro que tener acceso a los medicamentos para todas estas afecciones endocrinas no se limita al tratamiento de los síntomas y puede ser la diferencia entre la vida y la muerte.

¿Cómo afecta la falta de disponibilidad de medicamentos a la calidad de vida y al bienestar mental del paciente?

La Dra. Isaacs subrayó que la escasez de medicamentos puede tener un impacto negativo en la salud mental y la calidad de vida del paciente. La incertidumbre en torno al acceso a los medicamentos que mantienen la vida puede, comprensiblemente, provocar un estrés importante, ansiedad y, en algunos casos, decisiones peligrosas como racionar las dosis. Compartió la historia de una paciente que, durante un periodo de escasez de insulina, empezó a compartir su insulina con un familiar. Como resultado, ninguna de las dos personas recibía la dosis completa que necesitaba, lo que provocaba un mal control de los niveles de azúcar en sangre. Por desgracia, la paciente no informó a su equipo asistencial sobre el racionamiento. Cuando sus niveles de azúcar en sangre seguían altos, su proveedor de atención sanitaria supuso que la dosis de medicación era demasiado baja y la aumentó. Más tarde, cuando la paciente volvió a tener pleno acceso a la insulina y empezó a tomar la cantidad prescrita, ésta le provocó una hipoglucemia, una peligrosa bajada del azúcar en sangre. Este ejemplo ilustra cómo el acceso limitado a medicamentos vitales puede tener graves consecuencias.

Los pacientes también se enfrentan a un aumento de ansiedad, depresión e irritabilidad cuando no reciben su medicación, especialmente quienes padecen trastornos suprarrenales o hipofisarios, ya que los niveles hormonales repercuten directamente en el estado de ánimo y la energía. “Cuando las personas no reciben las dosis adecuadas de sus medicamentos, no se sienten bien”, señaló. Esto puede provocar una fatiga abrumadora, perturbar el funcionamiento diario y tener un enorme coste emocional. Por lo tanto, debemos hacer todo lo posible para reducir esta carga.

¿Cuáles son las principales causas de la falta de disponibilidad de medicamentos para estas afecciones?

Cuando se le preguntó por las causas de la falta de disponibilidad de medicamentos, la Dra. Isaacs explicó que el problema es complejo y de naturaleza multifactorial. Las causas pueden ser:

• Cuestiones de fabricación y control de calidad

Éstas se identifican sistemáticamente como las causas más frecuentes de la escasez de medicamentos. Problemas como retrasos en la producción, cierres inesperados de instalaciones o fallos en el control de calidad, pueden interrumpir rápidamente la cadena de suministro.

• Demanda imprevisible

A veces, la demanda de un medicamento supera con creces las previsiones de los fabricantes. La Dra. Isaacs puso el ejemplo de los agonistas del receptor del péptido-1 similar al glucagón (o fármacos GLP-1), que experimentaron una explosión de la demanda que tardó tiempo en nivelarse.

• Baja demanda para tratamientos de enfermedades raras

En afecciones raras como la insuficiencia suprarrenal o la acromegalia los medicamentos pueden ser más difíciles de conseguir simplemente porque la población de pacientes es menor, por lo que hay menos demanda. Con menos incentivos financieros, es posible que los fabricantes no den prioridad a la producción. A veces, la dinámica económica no favorece una oferta constante y es ahí donde los incentivos gubernamentales son esenciales. También pueden ser más complicados de fabricar y requerir mayor tiempo de producción.

• Catástrofes naturales

Los acontecimientos medioambientales pueden tener un impacto repentino y grave en la producción de medicamentos. Un ejemplo de esto es el Huracán Helene, que interrumpió una importante fábrica de producción de fluidos intravenosos en los EEUU, provocando una escasez generalizada de solución salina. A medida que las catástrofes relacionadas con el clima se hacen más comunes, es algo para lo que debemos prepararnos.

• Desigualdades en el suministro mundial

Cuando la oferta es baja y la demanda alta, los precios suben de forma natural. Esto suele repercutir negativamente tanto en los países más pobres como en las zonas rurales, que no pueden competir con las naciones más ricas por el acceso a estos medicamentos.

¿Cómo adaptan los profesionales sanitarios los planes de tratamiento cuando no se dispone de los medicamentos esenciales?

La Dra. Isaacs comenzó diciendo que, por lo general, se alerta a los profesionales sanitarios sobre la escasez. En EE.UU., organizaciones como la Sociedad Americana de Farmacéuticos del Sistema de Salud (ASHP) y la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ayudan a los proveedores a mantenerse al día sobre qué medicamentos no están disponibles en la actualidad y si existen alternativas. En Europa, la EMA tiene una página de información pública sobre la escasez de medicamentos y Canadá tiene la página web de información sobre desabastecimiento de medicamentos al igual que muchos otros países. Sin embargo, hay ocasiones en las que los pacientes pueden ser los primeros en enterarse de una escasez e informar de ello a su médico. Cuando se produce una escasez, nos tranquilizó diciendo que, “afortunadamente, podemos ser creativos y suele haber formas de solucionarlo y utilizar otros medicamentos, aunque pueda convertirse en un desafío”.

Dio un ejemplo del kit de emergencia de hidrocortisona. Es una forma de hidrocortisona lista para usar que utilizan los pacientes con insuficiencia suprarrenal en caso de estrés o enfermedad. Compartió que este kit ha estado recientemente en escasez y desafortunadamente se espera que continúe así hasta el próximo año. Existen alternativas al kit, pero requieren la reconstitución mezclando el polvo y el líquido antes de la inyección. Así que existe una solución, aunque requiera más tiempo, comprensión y también sea fundamental educar a los pacientes y a sus cuidadores sobre cómo utilizarla.

En caso de escasez de cortisona, dijo que “tenemos alternativas”. Se puede utilizar hidrocortisona u otros fármacos de tipo esteroide como la prednisona. El reto es que no funcionan del mismo modo, y puede haber repercusiones en los pacientes a la hora de encontrar la dosis perfecta. Por eso la atención individualizada, dirigida por un equipo endocrinológico experimentado, es crucial para conseguir estabilizar a los pacientes durante un cambio.

La Dra. Isaacs también se refirió a la escasez de insulina y a la interrupción por parte del fabricante de una marca de análogo de insulina de acción prolongada, que obligó a muchos pacientes a pasar a otras alternativas. Aunque a menudo pueda funcionar un cambio de dosis por otro equivalente, subrayó que estos ajustes suelen requerir una adaptación a lo largo del tiempo. Lo mismo ocurre con la insulina de acción rápida, que puede afectar a los pacientes de forma diferente y requerir un apoyo adicional para controlar los niveles bajos de azúcar en sangre, según sea necesario.

También sacó a colación un tema recientemente publicitado: la escasez de fármacos GLP-1 y cómo se debió en gran medida a un aumento de la demanda pública. Estos fármacos han sido eficaces para muchos pacientes que controlan la diabetes de tipo 2 y la obesidad, pero su interrupción brusca puede provocar una rápida recuperación de peso y picos de azúcar en sangre. Por lo tanto, las carencias pueden suponer un reto y los profesionales sanitarios a menudo necesitan introducir medicamentos adicionales para estabilizar los niveles de azúcar en sangre, así como reforzar la nutrición (con la ayuda de un dietista), el estilo de vida y las estrategias de actividad física para evitar las fluctuaciones de peso.

Afortunadamente, muchos de los desabastecimientos, como los de los fármacos GLP-1, ya se han resuelto. Sin embargo, esta experiencia subraya la importancia de la comunicación, la educación del paciente y el enfoque multidisciplinar cuando el acceso a medicamentos vitales se vuelve incierto.

¿Qué mejoras en ámbito de políticas, de la cadena de suministro o del sistema sanitario son necesarias para garantizar un acceso constante a los medicamentos críticos y prevenir futuros desabastecimientos?

De cara al futuro, la Dra. Isaacs reconoció que, aunque no sea posible prevenir todos los desabastecimientos de medicamentos, existen medidas proactivas que pueden reducir su frecuencia y gravedad.

Esbozó varias áreas clave de mejora, empezando por las estrategias operativas. Esto incluye el establecimiento de sistemas de alerta temprana para avisar a los proveedores sanitarios y a los fabricantes cuando se aproxime una escasez. Las nuevas tecnologías, como la inteligencia artificial, podrían ayudar a predecir los cambios en la oferta y la demanda, provocando un aumento de la producción antes de que la escasez se vuelva crítica. Desde el punto de vista de las políticas, la Dra. Isaacs hizo hincapié en la necesidad de incentivar la fabricación, garantizar un suministro fiable de principios activos farmacéuticos y agilizar el proceso de aprobación reglamentaria, en particular para los medicamentos utilizados en afecciones poco frecuentes. Aunque estas afecciones pueden ser menos comunes que la diabetes o la obesidad, tener acceso a estos medicamentos es vital para los pacientes.

También abogó por reforzar las asociaciones estratégicas internacionales, ya que a veces puede haber escasez en un país pero abundancia del medicamento en otros. Una comunicación abierta entre naciones podría ayudar a redistribuir el suministro de forma más equitativa, garantizando que el acceso no se limite al lugar donde vive cada uno.

Otra pieza esencial del rompecabezas, subrayó la Dra. Isaacs, es la defensa profesional y pública. Los responsables políticos deben comprender lo fundamental que es que los pacientes tengan un acceso fiable a sus medicamentos, ya sea para la insuficiencia suprarrenal, la diabetes u otras afecciones endocrinas. La sensibilización es vital para que dejemos de oír historias de pacientes obligados a racionar su medicación, o peor, porque no podían conseguir lo que necesitaban. “No se trata de un lujo ni de algo bonito que se desea tener”, concluyó. “Esto es verdaderamente vital”.

Nos gustaría dar las gracias a la Dra. Isaacs por tomarse el tiempo de debatir este importante tema con nosotros. Concienciando y abogando por un acceso sostenible y equitativo a los medicamentos vitales, podemos ayudar a prevenir no sólo la escasez de medicamentos, sino también problemas de accesibilidad más amplios a los que se enfrenta nuestra comunidad.

 

Recursos adicionales:

Aguero D, Allen D. Weathering The Storm: Comentario sobre la escasez de fluidos del huracán Helene IV. J Pediatr Pharmacol Ther. 2024 dic;29(6):667-669. doi: 10.5863/1551-6776-29.6.667. Epub 2024 Dic 9. PMID: 39659851; PMCID: PMC11627566

de Silva, Nipun Lakshitha et al. “Barreras mundiales para acceder a terapias endocrinas sin patente: ¿Un renacimiento de la enfermedad huérfana?” The Journal of clinical endocrinology and metabolism vol. 109,5 (2024): e1379-e1388. doi:10.1210/clinem/dgad610

de Graaf, J., Bruegmann, P., White, E., & de Rijdt, D. (2024, diciembre). Mapeo multilateral de la disponibilidad y escasez de medicamentos endocrinos en Europa: Centros de expertos ENDO-ERN [Presentación de póster]. Conferencia de investigación ERICA ERN (GA2024), Udine, Italia.

La página de escasez de medicamentos de la Sociedad Americana de Farmacéuticos del Sistema de Salud (ASHP)

La Página de información pública sobre la escasez de medicamentos de EMA

La Página principal sobre la escasez de medicamentos de Health Canada